На заседании обсудили следующие вопросы:
- Нормативно-правовое регулирование обращения лекарственных препаратов для пациентов с редкими (орфанными) заболеваниями. Текущее финансирование и потребности в обеспечении пациентов с редкими (орфанными) заболеваниями;
- Проблемы доступа инновационных лекарственных препаратов и перспективы развития программы «12 высокозатратных нозологий»;
- Инновационные модели лекарственного обеспечения как путь оптимизации бюджетных расходов на орфанные лекарственные препараты;
- Генная терапия орфанных заболеваний. Международный опыт оценки и возмещения;
- Первые результаты централизованных закупок лекарственных препаратов для лечения редких (орфанных) заболеваний;
- Нерешенные проблемы редких пациентов за пределами перечней;
- Система обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями глазами общественных организаций.