РЕШЕНИЕ
заседания Экспертного совета по здравоохранению
Комитета Совета Федерации по социальной политике на тему
«Законодательные аспекты и организационные подходы в реализации механизма целевого финансирования оказания медицинской помощи пациентам с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями»
г. Москва 25 февраля 2021 года
25 февраля 2021 года в г. Москве состоялось заседание Экспертного совета по здравоохранению при Комитете Совета Федерации по социальной политике на тему «Законодательные аспекты и организационные подходы в реализации механизма целевого финансирования оказания медицинской помощи пациентам с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями».
В его работе приняли участие сенаторы Совета Федерации, члены Государственной Думы, члены Экспертного совета по здравоохранению при Комитете Совета Федерации по социальной политике, представители федеральных органов исполнительной власти, исполнительных органов государственной власти субъектов Российской Федерации, а также ведущие медицинские эксперты, представители научных и профессиональных организаций, представители средств массовой информации.
Заслушав и обсудив доклады и выступления члены Экспертного совета по здравоохранению при Комитете Совета Федерации по социальной политике и участники заседания констатировали.
Огромное число редких болезней (около 8 тысяч нозологических форм), рост количества выявленных больных, сложность их диагностики, тяжелое прогрессирующее и жизнеугрожающее течение, частая инвалидизация и летальный исход в случае отсутствия таргетной терапии, а также высокая стоимость и сложная доступность лекарственных препаратов и медицинских изделий придают высокую социальную значимость данной проблеме.
Пациенты с редкими (орфанными) заболеваниями в России, в том числе дети, являются одной из незащищенных групп населения, которые сталкиваются с низкой осведомленностью о редких заболеваниях со стороны медицинского сообщества и несвоевременной диагностикой. Государством предпринимается ряд мер, направленных на совершенствование государственной политики в области поддержки пациентов с редкими заболеваниями. Требуются значительные финансовые затраты, как в связи с высокой ценой необходимых лекарственных препаратов, так и в связи с необходимостью применения высокотехнологичных методов диагностики и лечения.
Впервые в российском законодательстве определение понятия орфанных заболеваний было закреплено в 2011 году в статье 44 Федерального закона от 21 октября 2011 года № 323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации», согласно которому редкими (орфанными) заболеваниями являются те заболевания, распространенность которых не более 10 случаев на 100 тыс. населения. В различных странах эти показатели отличаются друг от друга, так как на сегодняшний день нет установленных единых мировых стандартов. В соответствии с Федеральным законом от 21 ноября 2011 года № 323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» определены основные принципы оказания медицинской помощи, а также утверждены полномочия органов государственной власти по организации лекарственного обеспечения данной категории граждан.
В 2012 году Постановлением Правительства Российской Федерации от 26 апреля 2012 года № 403 утвержден Перечень 24 жизнеугрожающих редких (орфанных) заболеваний (в настоящее время 17), приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, который закрепил за субъектами Российской Федерации обязательства по льготному лекарственному обеспечению пациентов, для патогенетического лечения которых на территории Российской Федерации были зарегистрированы лекарственные препараты (далее – Перечень 24 (17)). Однако на сегодняшний день не определены периодичность и условия пересмотра данного перечня, также как и критерии, по которым в него могут включаться новые заболевания.
В настоящее время финансирование лечения орфанных заболеваний осуществляется из средств федерального бюджета в рамках программы «14 высокозатратных нозологий», в которой на текущий момент представлены 11 орфанных заболеваний, и из средств региональных бюджетов по 17 заболеваниям, которые входят в Перечень 24 (17). Однако с каждым годом нагрузка на бюджет за счет увеличения продолжительности жизни орфанных пациентов растет. Это связано с улучшением качества диагностики, что ведет к увеличению числа ранее не диагностированных пациентов, а также появлением новых технологий патогенетического лечения нозологий, ранее не имевших таргетной терапии. В тоже время, необходимо отметить, что на сегодняшний день не проводилось исследований, связанных с количественной оценкой перспектив финансирования данной группы пациентов.
В силу части 10 статьи 16 Федерального закона от 21 октября 2011 года № 323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» организация обеспечения граждан лекарственными препаратами и специализированными продуктами лечебного питания для лечения заболеваний, включенных в Перечень 24 (17) жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни гражданина или инвалидности относится к полномочиям органов государственной власти субъектов Российской Федерации. Исходя из содержания данного нормативного правового акта, можно прийти к выводу о том, что органы исполнительной государственной власти субъектов Российской Федерации должны предоставить лекарственное обеспечение только тем гражданам, заболевание которых включено в данный перечень.
Отсутствие заболевания в Перечне 24 (17) для субъектов Российской Федерации является основанием для отказа в обеспечении лекарством. Частично данную ситуацию исправляет письмо Минздрава России от 8 июля 2013 года № 21–6/10/2–4878, которое разъяснило: Закон № 323-ФЗ не предполагает установления каких‑либо ограничительных перечней лекарственных препаратов для обеспечения пациентов, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями. В письме обращается внимание на недопустимость отказов гражданам, страдающим редкими заболеваниями, в лекарственном обеспечении за счет средств региональных бюджетов.
По мнению участников заседания, актуальным остается не только вопрос закупки, но и доступности инновационных препаратов при редких заболеваниях, а также развития ранней диагностики, которая включает в себя неонатальный скрининг и селективный скрининг групп риска, и реабилитации данной группы пациентов, которая должна решаться как на федеральном, так и на региональном уровнях. В большинстве случаев проблема терапии, которая пожизненна, скрывается в длительности постановки диагноза. Задержка в лечении приводит к безвозвратной инвалидизации пациента и потери работоспособности, что сказывается как на бюджете самого пациента, так и на бюджете системы здравоохранения и социального обеспечения.
Учитывая вышеизложенное, необходимо обеспечить расширение неонатального скрининга и включение в программу скрининга новых наследственных заболеваний, для которых существует современное патогенетическое лечение, что является безальтернативным подходом для раннего выявления болезней и своевременного начала терапии. Очередность включения каждого нового наследственного заболевания в программы массового скрининга, например лабораторного скрининга новорожденных, требует детального планирования и проработки.
Необходимо обратить внимание, что для своевременной диагностики редкого заболевания необходим соответствующий уровень знаний и формирование «орфанной настороженности» врачей (прежде всего первичного звена), а также возможность верификации диагноза с помощью специальных методов исследований. До 80% редкой патологии имеет генетически обусловленную природу, в первую очередь речь идет о доступности генетических исследований. Кроме того, особые виды исследований нужны и для постановки диагноза редких ненаследственных болезней – инфекционных, онкологических, а также других.
На основании вышеизложенного, возможным решением может стать оценка эффективности всех предлагаемых технологий лечения с точки зрения продления жизни и повышения ее качества, а также оценка социальной значимости заболевания.
Увеличение продолжительности жизни пациентов требует больших затрат на проводимую лекарственную терапию, однако учитывая различное финансовое положение субъектов Российской Федерации не все региональные бюджеты в состоянии выполнить имеющиеся финансовые обязательства по лекарственному обеспечению орфанных пациентов.
В связи с возрастающими нагрузками на федеральный бюджет и бюджеты субъектов было принято решение о создании дополнительной поддержки данной когорты пациентов. Согласно Федеральному закону от 23 ноября 2020 года № 372-ФЗ «О внесении изменений в часть вторую Налогового кодекса Российской Федерации в части налогообложения доходов физических лиц, превышающих 5 миллионов рублей за налоговый период» доходы физических лиц, превышающие 5 миллионов рублей в год, будут облагаться налоговой ставкой 15%. Собранные средства направят в Фонд «Круг добра» (далее — Фонд), созданный по Указу президента Российской Федерации от 5 января 2021 года № 16 («О создании Фонда поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями, «Круг добра»).
Целью создания данного Фонда является оказание медицинской помощи, обеспечение необходимыми лекарственными препаратами, медицинскими изделиями и техническими средствами реабилитации детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями. Спинальная мышечная атрофия (СМА) — первое заболевание, для которого уже начались закупки лекарственных препаратов за счет средств Фонда при участии Федерального казенного учреждения (ФКУ) «Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан».
В настоящее время Фонд «Круг добра» прошел стадию регистрации и проводит собрания Экспертного и Попечительского советов для выбора и утверждения списка заболеваний и лекарственных препаратов, а также алгоритмов их отбора. Завершается согласование и утверждение документов, которые будут регулировать формы финансирования, порядок приобретения лекарственных средств, оказания медицинской помощи, в том числе, лечения за рубежом, работу информационного ресурса.
Необходимо отметить, что Фонд «Круг добра» создан для помощи пациентам детской когорты (до 18 лет), что очевидным образом ставит вопрос о преемственности лечения после достижения подопечными Фонда совершеннолетия.
Кроме того существуют проблемы лекарственного обеспечения взрослых больных, чьи нозологии не вошли ни в Перечень 24 (17) жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни гражданина или инвалидности, ни в программу «14 высокозатратных нозологий». Обеспечение данных пациентов строго зависит от наличия инвалидности, что само по себе является препятствием к своевременному и эффективному лечению средствами патогенетической терапии.
Также за последние годы возникли затруднения, связанные с финансированием реализации программы «14 высокозатратных нозологий». Федеральный регистр пациентов в программе с 2012 по 2020 год увеличился в два раза — со 100 тыс. человек до 220 тыс. человек, при этом финансирование за этот же период выросло с 51,9 млрд. рублей лишь до 62 млрд. рублей. Таким образом, к 2021 году абсолютный дефицит бюджета программы «14 высокозатратных нозологий» (без учета роста дозировок) составил более 20 млрд. рублей (по опубликованным данным Всероссийского союза пациентов). Как результат недофинансирования, пациенты стали стакиваться с перебоями в лекарственном обеспечении в значительном количестве субъектов Российской Федерации.
Таким образом, несмотря на происходящие позитивные изменения, в организации оказания медицинской помощи больным с редкими (орфанными) заболеваниями имеется ряд нерешенных вопросов, как связанных с нормативно-правовым регулированием, финансированием лекарственного обеспечения, так и в части развития системы оказания помощи пациентам.
Заслушав и обсудив доклады и выступления, участники заседания предлагают:
1. Правительству Российской Федерации:
— рассмотреть вопрос о разработке нормативно-правовых документов, определяющих права на медицинскую помощь и лекарственное обеспечение больных с редкими (орфанными) заболеваниями, не охваченных существующими программами государственной помощи льготным категориям населения, в том числе позволяющих внести соответствующие изменения в Перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, а также в перечень заболеваний, указанных в пункте 2 части 1 статьи 15 Федерального закона № 323-ФЗ от 21.11.2011 г. «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации», путем включения в него дополнительных заболеваний, для лечения которых обеспечение граждан лекарственными препаратами осуществляется за счет средств федерального бюджета;
— с целью осуществления своевременного и в полном объеме лекарственного обеспечения пациентов в рамках государственной программы «14 высокозатратных нозологий», рассмотреть возможность увеличения финансирования данной программы.
2. Министерству здравоохранения Российской Федерации:
— рассмотреть возможность продолжения поэтапного перевода на федеральный уровень финансирования лекарственного обеспечения наиболее высокозатратных редких (орфанных) заболеваний из Перечня жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, а также разработки критериев по расширению государственной программы «14 высокозатратных нозологий»;
— рассмотреть вопрос об утверждении критериев и порядка включения орфанных заболеваний в Перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, в том числе наличие зарегистрированной на территории Российской Федерации лекарственных препаратов для патогенетической терапии, а также утвержденные Минздравом России клинические рекомендации по заболеванию;
— в целях оптимизации затрат на закупки лекарственных средств, разработать необходимую нормативно-правовую базу для внедрения инновационных моделей лекарственного обеспечения (соглашений о «разделении рисков») в систему лекарственного обеспечения населения;
— рассмотреть возможность детальной проработки критериев формирования перечней орфанных заболеваний и лекарственных препаратов в рамках Фонда «Круг добра»;
— рассмотреть возможность создания регистров пациентов, страдающих орфанными заболеваниями для мониторинга эффективности и безопасности лечения, принятия дальнейших решений о финансировании и согласовании условий обеспечения пациентов лекарственными препаратами в рамках Фонда «Круг добра»;
— рассмотреть возможность ограничения срока нахождения препарата в перечне закупок из средств Фонда «Круг добра» (по истечении срока необходима повторная комплексная оценка препарата с учетом полученных данных реальной клинической практики (из регистров) для принятия решения о целесообразности финансирования, цене закупки и т. д.);
— разработать методику мультикритеральной оценки заболевания и методов лечения, в том числе определения тяжести заболевания и терапевтической ценности лекарственных препаратов, убрать требование отсутствия влияния на бюджет в рамках Фонда «Круг добра»;
— разработать механизм обеспечения преемственности при оказании медицинской и лекарственной помощи детям с жизнеугрожающими заболеваниями, лечение которых осуществляется за счет Фонда «Круг добра», после достижения ими 18 лет и переходе во взрослую сеть здравоохранения;
— внедрить механизм обязательного информирования региональных Министерств здравоохранения организациями федерального и регионального уровня, об установлении пациенту «редкого» диагноза (по аналогии с Приказом 950н, который закрепил обязанности такого информирования для пациентов с диагнозом из Перечня 17-ти жизнеугрожающих заболеваний);
— рассмотреть вопрос о разработке и внедрении критериев инновационности для лекарственных препаратов;
— рассмотреть вопрос о модернизации программ массового и неонатального скрининга;
— разработать и принять приказ об организации деятельности дневных стационаров, организуемых в рамках стационаров на дому.
3. Министерству здравоохранения Российской Федерации совместно с Федеральным фондом обязательного медицинского страхования:
— разработать механизм возмещения затрат на проведение молекулярно-генетических и гистохимических методов диагностики орфанных заболеваний за счет средств ОМС;
— разработать способы оплаты медицинской помощи, в том числе лекарственного обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями, в амбулаторных условиях за счет средств ОМС;
— внести изменения в Приказ Министерства здравоохранения Российской Федерации от 14 января 2019 года № 4н в части назначения лекарственных препаратов в условиях дневного стационара с возможностью получения пациентом на руки лекарственного препарата, в согласованном лечащим врачом объеме, для курсового этапного лечения и самостоятельного приема препарата (без обязательного нахождения на территории дневного стационара) с дистанционным наблюдением пациента в соответствии с рекомендациями и выработанным планом лечения больного на основе решения консилиума.
4. Органам исполнительной власти субъектов
Российской Федерации:
— рассмотреть вопрос о разработке и внедрении нормативно-правовых документов субъекта Российской Федерации, регламентирующих порядок организации оказания медицинской помощи лицам, страдающим редкими (орфанными) заболеваниями, включающий учет, маршрутизацию в медицинских организациях на этапах диагностики, внесение данных в региональные сегменты Федерального регистра, лечение, динамическое наблюдение больных, а также, в случае отсутствия возможностей для углубленной диагностики и принятия решений о назначении/отмене специальных методов лечения редких (орфанных) заболеваний — порядок направления в медицинские организации других субъектов Российской Федерации, или в федеральные лечебные учреждения, имеющие необходимые лечебно-диагностические возможности;
— разработать и внедрить в рамках региональных государственных программ «Развитие здравоохранения» соответствующую подпрограмму по совершенствованию системы оказания медицинской помощи и лекарственного обеспечения граждан, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями, с релевантными задачами, контрольными мероприятиями, сроками, целевыми бюджетными расходами, индикаторами и показателями (в том числе показателем удовлетворения потребности в необходимых лекарственных препаратах и медицинских изделиях, а также специализированных продуктах лечебного питания), или предусмотреть (внести в виде дополнений) данные механизмы в рамках уже действующих подпрограмм.