РЕШЕНИЕ
заседания Экспертного совета по здравоохранению
Комитета Совета Федерации по социальной политике на тему
«Законодательные аспекты и организационные подходы в реализации механизма по формированию правоприменительной практики в отношении регистрации и обращения на территории Российской Федерации генно-клеточной терапии»
Москва 28 октября 2021 года
28 октября 2021 года состоялось заседание Экспертного совета по здравоохранению при Комитете Совета Федерации по социальной политике на тему «Законодательные аспекты и организационные подходы в реализации механизма по формированию правоприменительной практики в отношении регистрации и обращения на территории Российской Федерации генно-клеточной терапии».
В его работе приняли участие сенаторы Совета Федерации, члены Государственной Думы, члены Экспертного совета по здравоохранению при Комитете Совета Федерации по социальной политике, представители федеральных органов исполнительной власти, исполнительных органов государственной власти субъектов Российской Федерации, а также ведущие медицинские эксперты, представители научных и профессиональных организаций, представители средств массовой информации.
Заслушав и обсудив доклады и выступления члены Экспертного совета по здравоохранению при Комитете Совета Федерации по социальной политике и участники заседания констатировали.
Основой повышения эффективности функционирования системы здравоохранения и качества оказания медицинской помощи населению при ограниченных ресурсах является разработка и правильное применение инновационных медицинских технологий. Одним из ключевых направлений развития инновационных медицинских технологий является поиск персонализированных подходов к лечению, диагностике и профилактике заболеваний. Реализация данных подходов позволяет проводить более точную диагностику заболеваний и адаптацию терапии к генетическим особенностям конкретного пациента, тем самым повышая эффективность и безопасность лечения. Индивидуализированная терапия с применением передовых медицинских технологий, к которым относят генную, клеточную терапию, а также терапию модифицированными тканями, уже сегодня успешно используется и финансируется системами здравоохранения в зарубежных странах. Эти терапевтические подходы вносят революционные изменения в классическое понятие лекарственного средства и в терапию многих тяжелых смертельных заболеваний, в том числе патологий, не имеющих в настоящее время эффективного лечения.
Генно-клеточная терапия, в отличие от традиционной, направлена на причину заболевания (генные нарушения), поэтому эффект от терапии может быть постоянным после первого применения. Наиболее перспективны с этой точки зрения наследственные и онкологические заболевания.
Ярким примером стало применение технологий, находящихся на стыке генотерапии, клеточной терапии и иммуннотерапии — CAR-T (англ. chimeric antigen receptor T-cell, CAR-T). CAR-T терапия, с которой связывают прорыв в лечении онкогематологических заболеваний, представляет собой персональную иммуноклеточную терапию, предполагающую создание препарата индивидуально для конкретного пациента. Технология производства на первом этапе предполагает забор крови пациента и выделение из ее состава Т-лимфоцитов (форменные элементы крови). В дальнейшем, Т-лимфоциты отправляются на производственную площадку и, после генно-инженерной модификации, возвращаются обратно в виде лекарственного препарата для введения этому же пациенту. Транспортировка Т-лимфоцитов пациента на производственную площадку и импорт готового препарата осуществляются в состоянии глубокой заморозки при температуре минус 120 градусов Цельсия в специальном резервуаре (сосуд Дюара). Процесс производства и применения сугубо индивидуален, то есть полученный препарат не может быть применен ни у кого, кроме пациента, который отдает свою кровь для создания ограниченного в количестве лекарственного средства.
На сегодняшний день CAR-T доступна в более чем 20 странах мира. В зарубежных системах здравоохранения данная группа препаратов определяется как «Advanced Therapeutic Medicinal Products» (лекарственные препараты прорывной терапии) и обращается по правилам, аналогичным лекарственным средствам. Ввиду особенностей производства и логистики созданы специальные преференциальные режимы обращения данных лекарственных средств. Например, особый режим контроля качества при регистрации и вводе в гражданский оборот. Сделаны специальные исключения в действующих системах мониторинга движения лекарственных средств. Создаются и внедряются системы цифрового контроля назначения и клинического использования данного вида терапии. На сегодняшний день, в странах ОЭСР зарегистрированы и успешно применяются пять CAR-T препаратов.
В Российской Федерации также непрерывно идут процессы совершенствования нормативно-правовых документов, как в рамках национального правового поля, так и на уровне межгосударственного сотрудничества в рамках ЕАЭС.
Действующее Решение Совета Евразийской экономической комиссии от 03 ноября 2016 года № 78 «О правилах регистрации и экспертизы лекарственных средств для медицинского применения» (далее — Решение №78) позволяет производителям зарегистрировать CAR-T терапию на территории ЕАЭС как высокотехнологичный лекарственный препарат на основе соматических клеток (далее ВТЛП). В Российской Федерации первое досье на регистрацию зарубежного CAR-T препарата подано в июне 2021 года, в полном соответствии с Решением №78.
Однако, несмотря на клинические успехи и востребованность CAR-T терапии в мире и возможности регистрации в странах ЕАЭС, ряд вопросов, связанных с обращением данных лекарственных препаратов в нашей стране остается открытым.
В частности, в российском законодательстве отсутствуют понятия высокотехнологических и соматоклеточных лекарственных препаратов, что дисгармонизирует с нормативной базой ЕАЭС и автоматически создает барьеры для обращения таких препаратов. Также важно отметить, что не разработано специальных режимов контроля качества и мониторинга движения данных лекарственных препаратов. В то же время, классический контроль, используемый для иных типов препаратов, неприменим. В результате мы имеем большое количество барьеров на пути к обеспечению доступности передовой терапии для российских пациентов. Тем не менее, данные барьеры преодолимы.
Таким образом, учитывая высокую потребность в лечении тяжелых жизнеугрожающих заболеваний препаратами прорывной терапии в нашей стране, необходимо расширить имеющуюся регуляторную базу как в сфере регистрации и обращения лекарственных средств, так и в сфере охраны здоровья граждан, с установлением отдельных особенностей регулирования, обусловленных спецификой данного вида продукции.
Помимо сложностей с нормативно-правовым регулированием, обеспечение доступа к передовым медицинским технологиям затруднительно в связи с очень высокой стоимостью препаратов генной и клеточной терапии. В условиях ограниченности бюджета здравоохранения основным инструментом, позволяющим оценить целесообразность финансирования новых дорогостоящих медицинских технологий, является оценка технологий здравоохранения (далее — ОТЗ). Традиционные подходы ОТЗ не учитывают особенностей генной и клеточной терапии (неопределенность длительности клинического эффекта и профиля безопасности, сложности биотехнологической разработки, производства и применения). Принятие решения о возмещении препаратов генной и клеточной терапии является одним из наиболее сложных этапов в обеспечении доступности и внедрения в национальные системы здравоохранения. Данный вопрос требует совершенствования подходов как к ОТЗ, так и подходов к лекарственному обеспечению. В связи с чем, во многих странах разрабатываются отдельные требования к ОТЗ препаратов генной и клеточной терапии, а финансирование обеспечивается в рамках инновационных моделей лекарственного обеспечения (концепция «разделения рисков» (risk-sharing)).
Концепция «разделения рисков» является инновационным подходом к организации лекарственного обеспечения пациентов с различными заболеваниями. Сутью данной концепции является обеспечение условий, при которых оплата лечения заказчиком (государством) осуществляется для тех пациентов, лечение которых оказалось эффективным. В случае отсутствия положительного эффекта от лечения у конкретного пациента — он прекращает терапию или переводится на другую схему лечения, а компания-производитель без дополнительной оплаты предоставляет препарат, израсходованный на терапию такого пациента, либо государственный заказчик не оплачивает поставщику стоимость лекарственных препаратов, израсходованных на терапию такого пациента. Сформированный дополнительный объем лекарственных препаратов или экономию денежных средств государственного заказчика впоследствии можно использовать для лечения новых пациентов без дополнительных бюджетных затрат. Настоящая концепция направлена на обеспечение прав пациентов на надлежащее лекарственное обеспечение, а также на расширение доступности инновационных лекарственных препаратов в условиях ограниченного бюджета и эффективное расходование бюджетных средств. Участники заседания отметили, что лекарственное обеспечение пациентов препаратами генной и клеточной терапии должно осуществляться с использованием соглашений о разделении рисков, так как данные препараты обладают крайне высокой стоимостью и ограниченными данными по эффективности.
В целях решения вышеуказанных проблем участники заседания рекомендуют:
1. Министерству здравоохранения Российской Федерации:
— с целью гармонизации национального законодательства Российской Федерации с требованиями ЕАЭС в части обращения лекарственных препаратов CAR-T, внести в статью 4 Федерального закона от 12 апреля 2010 года N 61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств» следующие определения: высокотехнологичный лекарственный препарат, лекарственный препарат на основе соматических клеток, тканеинженерный препарат; а также оценить необходимость внесения соответствующих изменений в Федеральный закон от 23 июня 2016 года N 180-ФЗ «О биомедицинских клеточных продуктах» с целью избегания двойственности регулирования CAR-T на национальном уровне;
— для высокотехнологических лекарственных препаратов предусмотреть возможность применения особых (исключительных) условий при вводе в гражданский оборот, либо другие меры, позволяющие дифференцировать лекарственные препараты, которые имеют свою специфику (например, “под конкретного пациента„, отсутствие серийного ввоза) и не могут быть введены в гражданский оборот по тем же правилам, что и остальные лекарственные препараты;
— рассмотреть возможность введения альтернативных вариантов контроля качества CAR-T терапии (например, подтверждение производителем соответствия требованиям нормативно-технической документации и признание результатов экспертизы иных государств); при этом необходимо исключить препараты передовой терапии из‑под действия требований о дублирующем контроле качества ст. 52.1 Федерального закона N 61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств»;
— рассмотреть возможность освобождение от процедуры маркировки для лекарственных препаратов на основе соматических клеток, имеющих аутологичную природу (для обеспечения прослеживаемости таких препаратов предлагается обеспечивать транспортную упаковку специальными датчиками, которые смогут передавать информацию о параметрах внешней и внутренней среды в режиме реального времени);
2. Министерству промышленности и торговли Российской Федерации, Федеральной службе по надзору в сфере здравоохранения:
— в порядке межведомственного взаимодействия, рассмотреть возможность выдачи заявителю единого документа, при получении государственной услуги по выдачи разрешения на вывоз биоматериалов (компонентов крови), а также сокращения сроков выдачи такого разрешения до 3 рабочих дней;
3. Министерству здравоохранения Российской Федерации, Министерству промышленности и торговли Российской Федерации, Министерству финансов Российской Федерации, Министерству экономического развития Российской Федерации, Федеральной антимонопольной службе Российской Федерации:
— в целях оптимизации затрат на закупки лекарственных средств, рассмотреть вопрос о разработке необходимой нормативно-правовой базы для внедрения инновационных моделей лекарственного обеспечения (соглашений о «разделении рисков») в систему лекарственного обеспечения населения;
4. Экспертному совету по здравоохранению при Комитете Совета Федерации по социальной политике:
— создать рабочую группу по совершенствованию нормативно-правового регулирования в сфере применения генных и клеточных технологий с целью повышения качества и доступности медицинской помощи для пациентов.