РЕШЕНИЕ
Вопрос совершенствования мер оказания медицинской помощи больным с редкими (орфанными) заболеваниями становится все более острым для нашей страны. Огромное число редких болезней (около 8 тысяч нозологических форм), рост количества выявленных больных, сложность их диагностики, тяжелое прогрессирующее и жизнеугрожающее течение, частая инвалидизация и летальный исход в случае отсутствия таргетной терапии придают высокую социальную значимость данной проблеме.
Пациенты с редкими (орфанными) заболеваниями в России, в том числе дети, являются одной из незащищенных групп населения, которые сталкиваются с низкой осведомленностью о редких заболеваниях со стороны медицинского сообщества и несвоевременной диагностикой. Во всем мире положение людей с редкими заболеваниями является индикатором эффективности системы здравоохранения.
В Российской Федерации предпринимается ряд мер, направленных на совершенствование государственной политики в области поддержки больных с редкими (орфанными) заболеваниями.
Важным шагом стало принятие Федерального закона № 323-ФЗ от 21.11.2011 г. «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации», в котором закреплен один из критериев редких (орфанных) заболеваний – показатель распространенности (10:100 000 населения и реже), а также определены положения о полномочиях региональных органов государственной власти и источниках бюджетирования лекарственного обеспечения граждан, страдающих заболеваниями, включенными в перечень жизнеугрожающих острых и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, утвержденный Постановлением Правительства Российской Федерации от 26.04.2012 г. № 403.
В соответствии с указанным Постановлением утвержден перечень 24 жизнеугрожающих редких (орфанных) заболеваний, однако до настоящего времени не определены периодичность и условия его пересмотра, также как и критерии, по которым в данный перечень могут включаться новые заболевания.
Актуальной остается проблема разделения уровней финансирования наиболее затратных заболеваний, что приводит к неравному доступу к медицинской помощи пациентов с редкими (орфанными) заболеваниями, в зависимости от места их проживания. Так, в соответствии с нормами законодательства Российской Федерации об охране здоровья граждан, обеспечение лекарственными препаратами заболеваний, обозначенных в части 7 статьи 44 ФЗ-323 «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации (так называемых «7 нозологий»), куда входит часть высокозатратных редких заболеваний, осуществляется за счёт средств федерального бюджета. Данный подход продемонстрировал свою эффективность, обеспечив непрерывность оказания медицинской помощи и стимулировав локализацию лекарственных средств. Напротив, финансирование обеспечения лекарственными препаратами и специализированными продуктами лечебного питания остальных категорий больных, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями, осуществляется за счёт средств бюджетов субъектов Российской Федерации, создавая бюджетную напряженность и снижая уровень удовлетворённости граждан оказанием медицинской помощи. Это требует принятия мер для выравнивания сложившегося дисбаланса между федеральным и региональным финансированием.
В 2016 году лишь 30 регионов обеспечили своих «орфанных» пациентов в необходимом объеме, что было достигнуто в основном за счет федеральных трансфертов, привлечения благотворительных средств и программ адресной помощи от производителей. Низкая эффективность и отсутствие возможности централизованного контроля многочисленных региональных аукционов по всей стране неизбежно приводит к повышению затрат на лекарственное обеспечение при уменьшении его доступности.
Практика в субъектах Федерации свидетельствует о том, что распределение ограниченных средств на лекарственные препараты, включая таковые для пациентов с 24 редкими (орфанными) заболеваниями не происходит на основе объективных критериев и носит несистемный, ситуационный характер. Это требует разработки критериев и подходов по оценке приоритетности направлений развития здравоохранения и механизмов финансирования программ регионального и федерального уровня, в том числе и по редким (орфанным) заболеваниям.
Не менее значимой проблемой является отсутствие утвержденных стандартов оказания медицинской помощи больным для многих редких заболеваний. Для части заболеваний отсутствуют даже клинические рекомендации, определяющие подходы по лечению таких пациентов.
Также нерешенной остается проблема ранней диагностики и реабилитации данной группы пациентов. В этой связи необходимо обеспечить приведение скрининговых программ в России в соответствие с требованиями, предъявляемыми мировым сообществом к программе неонатального скрининга. Так как орфанные заболевания характеризуются прогрессирующим течением, то задержка в лечении приводит к безвозвратной инвалидизации пациента и потери работоспособности, что сказывается как на бюджете самого пациента, так и на бюджете системы здравоохранения и социального обеспечения. Следует, учитывать и дополнительные потери для экономики в целом, в связи с тем, что ближайшие родственники выключаются из активной производственной деятельности, принимая на себя бремя ухода за пациентом.
Таким образом, несмотря на происходящие позитивные изменения, в организации оказания медицинской помощи больным с редкими (орфанными) заболеваниями имеется ряд нерешенных вопросов, как связанных с нормативно-правовым регулированием, финансированием лекарственного обеспечения, так и в части развития системы оказания помощи пациентам (взаимодействие профильных ЛПУ федерального и регионального уровней, функционирование и оснащение службы помощи больным редкими заболеваниями, создание референсных клинико-диагностических центров, финансирование диагностики, и др.).
В целях решения вышеуказанных проблем участники заседания предлагают:
1. Правительству Российской Федерации:
— ускорить принятие предложений о включении в перечень «7 нозологий» (пункты 2, 12 части 1 статьи 15 Федерального закона № 323-ФЗ от 21.11.2011 г. «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации») следующих дополнительных заболеваний, лечение которых является высокозатратным для субъектов Российской Федерации, в связи с чем они подлежат лечению за счёт средств федерального бюджета, и зарегистрированных в Российской федерации лекарственных препаратов для их патогенетической терапии:
1. гемолитико-уремический синдром,
2. пароксизмальная ночная гемоглобинурия,
3. мукополисахаридоз (I, II, VI типы).
— предусмотреть необходимый объем межбюджетных трансфертов на 2018 год, предоставляемых из федерального бюджета бюджетам субъектов Российской Федерации для реализации полномочий в области лекарственного обеспечения редких заболеваний;
—рассмотреть возможность централизованного лекарственного обеспечения лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниям, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности (Перечень 24);
— рассмотреть вопрос о разработке нормативно-правовых документов, определяющих права на медицинскую помощь и лекарственное обеспечение больных с редкими (орфанными) заболеваниями, не охваченных существующими программами государственной помощи льготным категориям населения, в том числе позволяющих внести соответствующие изменения в Перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, а также в перечень заболеваний, указанных в пункте 2 части 1 статьи 15 Федерального закона № 323-ФЗ от 21.11.2011 г. «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации», путем включения в него дополнительных заболеваний, для лечения которых обеспечение граждан лекарственными препаратами осуществляется за счет средств федерального бюджета;
2. Министерству здравоохранения Российской Федерации:
— рассмотреть вопрос об утверждении критериев и порядка включения орфанных заболеваний в Перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности;
— рассмотреть вопрос о разработке и утверждении недостающих финансово-сбалансированных и научно-обоснованных стандартов медицинской помощи больным с редкими заболеваниями с включением необходимых лекарственных препаратов для лечения больных с редкими (орфанными) заболеваниями в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов;
— рассмотреть возможность применения системы комплексной оценки технологий здравоохранения в отношении лекарственных средств для формирования перечня дорогостоящих заболеваний, обеспечение которых должно осуществляться за счет средств федерального бюджета;
— определить «порог готовности платить» в отношении лекарственных препаратов, финансирование которых осуществляется за счет средств федерального бюджета;
— внедрить методику многокритериального анализа для пересмотра перечня редких (орфанных) заболеваний и формирования модели софинансирования;
— разработать и внедрить критерии инновационности для лекарственных препаратов;
— рассмотреть вопрос о модернизации программ массового скрининга, а также о необходимости внесения изменений в Федеральный закон № 323-ФЗ от 21.11.2011 г. «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» в соответствующие части статей для введения понятий «генетическое тестирование» и «неонатальный скрининг»;
3. Органам исполнительной власти субъектов Российской Федерации:
— рассмотреть вопрос о разработке и внедрении нормативно-правовых документов субъекта Российской Федерации, регламентирующих порядок организации оказания медицинской помощи лицам, страдающим редкими (орфанными) заболеваниями, включающий учет, маршрутизацию в медицинских организациях на этапах диагностики, внесение данных в региональные сегменты Федерального регистра, лечение, динамическое наблюдение больных, а также, в случае отсутствия возможностей для углубленной диагностики и принятия решений о назначении/отмене специальных методов лечения редких (орфанных) заболеваний — порядок направления в медицинские организации других субъектов Российской Федерации, или в федеральные лечебные учреждения, имеющие необходимые лечебно-диагностические возможности;
— разработать и внедрить в рамках региональных государственных программ «Развитие здравоохранения» соответствующую подпрограмму по совершенствованию системы оказания медицинской помощи и лекарственного обеспечения граждан, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями, с релевантными задачами, контрольными мероприятиями, сроками, целевыми бюджетными расходами, индикаторами и показателями (в том числе показателем удовлетворения потребности в необходимых лекарственных препаратах и медицинских изделиях, а также специализированных продуктах лечебного питания), или предусмотреть (внести в виде дополнений) данные механизмы в рамках уже действующих подпрограмм.