Т. Кусайко: Пациенты с орфанными заболеваниями должны получать своевременную медицинскую помощь и лекарственную терапию вне зависимости от места проживания

Заместитель председателя Комитета СФ по социальной политике, представитель от законодательного (представительного) органа государственной власти Мурманской области Татьяна Кусайко Кусайко
Татьяна Алексеевнапредставитель от законодательного (представительного) органа государственной власти Мурманской области провела заседание по вопросам медицинской помощи орфанным больным.

Темой совместного совещания Комитета СФ по социальной политике и Палаты молодых законодателей при Совете Федерации стали актуальные вопросы организации медицинской помощи пациентам с орфанными заболеваниями в Северо-Западном федеральном округе.

Участники мероприятия отметили, что государство выделяет серьезные финансовые и организационные ресурсы для лечения пациентов с орфанными заболеваниями, и главная задача регионов — обеспечить максимальную эффективность и своевременность медицинской помощи каждому такому больному, независимо от места его проживания. 

Татьяна Кусайко в своём выступлении отметила, что субъектам СЗФО удалось за короткое время повысить качество и доступность медицинской помощи этой группе больных, что стало результатом четкой совместной работы органов исполнительной и законодательной власти по созданию правовых условий внедрения новых экономических решений в работу медицинских специалистов.

По данным Федерального центра планирования организации лекарственного обеспечения граждан Минздрава РФ, в СЗФО 2 134 пациента с орфанными заболеваниями (1 028 — дети и 1 106 — взрослые) получают лекарственную терапию в рамках федеральной программы «14 высокозатратных нозологий», стоимость закупки из средств федерального бюджета на этих пациентов составила в 2020 году 2 млрд 604 млн рублей. 

«При этом сами регионы СЗФО также тратят на лечение орфанных пациентов большие деньги. Три из 11-ти регионов федерального округа входят в топ-20 расходов регионального бюджета – Санкт-Петербург, Ленинградская и Вологодская области. Четыре региона СЗФО – Карелия, Калининградская, Мурманская и Ленинградская области – заявляют о том, что у них нет регионального дефицита на редких пациентов», — сообщила аналитик-руководитель проектного офиса «Редкие орфанные болезни» национального НИИ общественного здоровья имени Семашко Елена Красильникова. 

Как подчеркнула Татьяна Кусайко, пациенты с орфанными заболеваниями должны получать своевременную квалифицированную помощь и лекарственную терапию вне зависимости от места проживания и удаленности от федеральных медицинских центров. 

«Вопрос финансирования лекарственного обеспечения пациентов с редкими болезнями последовательно решается в течение нескольких лет. Продолжается процесс перевода финансирования закупок инновационных лекарственных препаратов из региональных бюджетов в федеральный. Развивается госпрограмма «14 высокозатратных нозологий». Большие надежды возлагаются на учрежденный в конце 2020 года президентским указом фонд «Круг добра», созданный для поддержки детей с тяжелыми, жизнеугрожающими хроническими заболеваниями, в том числе редкими, и обеспечения их необходимой терапии. При этом все действующие программы лечения редких заболеваний сохранены», — заявила сенатор. 

Она отметила, что принятые решения помогли облегчить нагрузку на регионы, а тысячи детей и взрослых получили стабильный доступ к необходимой терапии, что очень важно в лечении пациентов с редкими заболеваниями.

Однако в Минздраве России считают, что лечение пациентов с орфанными заболеваниями – это все‑таки ответственность регионов. «В той ситуации, когда еще нет закупок каких‑то препаратов, особенно это касается незарегистрированных препаратов, субъекты РФ обязаны обеспечивать детей патогенетическими препаратами до того момента, как они будут закуплены», — сообщил участникам совещания директор Медико-генетического научного центра имени академика Бочкова, главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава России, член-корреспондент РАН Сергей Куцев. 

Включение заболеваний и лекарственных препаратов для их лечения идет по заявкам субъектов, что очень важно понимать, подчеркнул эксперт. Субъекты должны заявлять о том, что есть пациенты, нуждающиеся в этом дорогостоящем лечении, а поскольку орфанные заболевания в большинстве случаев являются генетическими, диагноз должен быть подтвержден генетическими методами для того, чтобы не было ошибочного назначения лекарств, ведь речь идет о миллионах рублей на каждого пациента, отметил Сергей Куцев.

Сенатор напомнила, что фонд «Круг добра», созданный по поручению Президента, будет заниматься распределением дополнительных средств, поступающих в федеральный бюджет за счет повышения с 1 января 2021 года ставки НДФЛ до 15 проц. на доходы физических лиц, превышающие 5 млн рублей. 

«В настоящее время в список нозологий для финансирования из средств фонда «Круг добра» включены, спинальная мышечная атрофия (это более 900 детей), болезнь Помпе, три аутовоспалительных заболевания (средиземноморская лихорадка, синдром КАПС, синдром TRAPS), гипофосфатазия, мукополисахаридоз 4-го типа А. Все эти заболевания не входят ни в одну федеральную программу. Возможно, в ближайшее время к этому списку добавятся еще нейробластома и миодистрофия Дюшенна», — рассказала парламентарий.

Участники совещания также обратили внимание, что действующие сейчас программы лекарственного обеспечения орфанных пациентов обеспечивают принцип предоставления льготного препарата по факту наличия редкого диагноза без обязательного статуса инвалида у больного, и что такой подход необходимо сохранить при дальнейшем развитии льготного лекарственного обеспечения редких пациентов, так как не все они являются инвалидами.

По их словам, крайне важно, чтобы больной получал лечение по наличию у него заболевания, без привязки к инвалидности, что помогает сохранить качество жизни. 

Большинство участников совещания выразили свою уверенность в том, что нужна комплексная федеральная программа по редким заболеваниям, которая бы позволила решать не только вопросы эффективного расходования средств на лекарственное обеспечение, но и на диагностику, профилактику орфанных заболеваний, реабилитацию пациентов и развитие медико-генетической службы в стране, на решение других актуальных проблем, в числе которых — маршрутизация орфанных больных, преемственность в лечении, развитие системы паллиативной помощи и внедрение стационарзамещающих технологий.

В совещании приняли участие заместитель директора Федерального центра планирования организации лекарственного обеспечения граждан Минздрава России Ольга Константинова, директор Института перинатологии и педиатрии ФГБУ «НМИЦ им. В.А. Алмазова» Минздрава России Татьяна Первунина, главный внештатный специалист по паллиативной помощи Министерства здравоохранения РФ, профессор кафедры онкологии, гематологии и лучевой терапии Российского национального исследовательского медицинского университета им. Н. И. Пирогова Минздрава России, член правления Ассоциации профессиональных участников хосписной помощи Елена Полевиченко, директор Благотворительного фонда помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА» Ольга Германенко, представители федеральных органов власти, регионов, эксперты.